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“小貝開講”之遺傳文庫篩選技術在藥物靶點發現中的作用~1

閱讀:539        上傳時間:2019/03/15

1. 腫瘤精準化用藥和靶向藥物的研究進展。
目前全球已經批準了數十種靶向治療藥物,靶向藥物已經被廣泛用于多種惡性腫瘤疾病的治療。截至2015年靶向藥物市場已經超過430億美元,其市場的大幅增長也吸引了更多的制藥企業投身于靶向藥物的研發。
但腫瘤的異質性是其重要的特點,即使是同一個部位的腫瘤,不同患者的腫瘤突變情況也千差萬別。如果不進行檢測和針對性用藥,腫瘤藥物的有效率僅為20%。因此目前已經公認腫瘤精準化用藥是發展趨勢。但是癌癥精準化用藥還存在以下難點:⑴ 擁有明確治療靶點的腫瘤只占少數比例。⑵ 大部分腫瘤患者檢測不到有價值的藥物治療靶點。⑶ 靶向藥物容易產生耐藥性等。
2. 高通量大規模遺傳篩選技術是以上難題的解決方案之一。
目前高通量篩選是發現藥物作用靶點或尋找有效治療藥物的有效手段。高通量篩選,可以在同一時間對數以千萬的樣品進行檢測,幅度地縮短了新藥和藥物新靶點發現的時間。
SiRNA和CRISPR技術是現代生命科學領域最偉大的發現。siRNA可以對特定基因產生敲低
(knockdown)效果。而CRISPR/Cas9更是可以在基因組水平上對特定基因進行敲除、基因編輯和
激活。我們這個講座主要介紹遺傳篩選文庫技術的原理。同時介紹其結合大規模細胞篩選和高通量深度測序技術,在篩選和揭示復雜信號網絡調控、尋找藥物靶點和制定聯合用藥方案中的應用。

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